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La notizia in breve
Negli Stati Uniti, la National Academy of Medicine ha eletto come membro internazionale Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica e professore ordinario presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. Il riconoscimento è motivato dal contributo pionieristico allo sviluppo e alla traslazione clinica dei vettori lentivirali per il trasferimento genico, impiegati per terapie destinate a persone con gravi malattie genetiche ereditarie e tumori.
L’elezione segue l’approvazione, avvenuta nel dicembre del 2025 negli Stati Uniti da parte della Food and Drug Administration, di una terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia del sistema immunitario. La terapia, basata sulla piattaforma sviluppata presso SR-Tiget, è stata autorizzata tramite un percorso guidato da Fondazione Telethon, primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica dalla ricerca all’approvazione negli Usa.
Negli ultimi trent’anni il lavoro di Naldini ha esteso l’applicazione di questa tecnologia alla terapia genica ex vivo e in vivo, all’immunoterapia oncologica e alla produzione di vaccini. Attualmente, 7 delle 18 terapie geniche approvate nell’Unione Europea utilizzano i vettori lentivirali.
“Continueremo a impegnarci per sviluppare ulteriormente queste terapie e renderle sempre più accessibili e sostenibili per chi ne ha bisogno”, ha dichiarato Luigi Naldini.
Fotoillustrazione realizzata con l’ausilio di software IA
Che cosa sono i vettori lentivirali
La terapia genica cerca di correggere una malattia portando nelle cellule una copia funzionante del gene difettoso. Il problema principale è il “trasporto”: il materiale genetico deve entrare nella cellula giusta e restarci stabilmente. I vettori lentivirali derivano da virus appartenenti alla stessa famiglia dell’HIV. Sono stati privati dei geni che servono a replicarsi e causare malattia, mantenendo la capacità di entrare nelle cellule.
La loro caratteristica distintiva è che integrano il gene terapeutico nel DNA della cellula, anche in cellule che non si stanno dividendo. Quando la cellula modificata si moltiplica, il gene corretto passa alle cellule figlie. Per questo sono particolarmente adatti a modificare le cellule staminali del sangue, che rinnovano per tutta la vita il sistema immunitario e le altre linee ematiche.
Ex vivo e in vivo
Nell’approccio ex vivo si prelevano le cellule staminali del paziente, le si modifica in laboratorio e le si reinfonde. Prima della reinfusione serve un trattamento di condizionamento, generalmente chemioterapico, per “fare spazio” nel midollo alle cellule corrette. Nell’approccio in vivo il vettore viene invece somministrato direttamente nell’organismo. È una strada più recente e in gran parte ancora sperimentale. In oncologia gli stessi strumenti servono a modificare i linfociti del paziente perché riconoscano e attacchino le cellule tumorali.
La sindrome di Wiskott-Aldrich
È una immunodeficienza ereditaria rara, legata al cromosoma X e quindi osservata quasi esclusivamente nei maschi. Il quadro tipico comprende infezioni ricorrenti, eczema e un numero ridotto di piastrine, spesso di piccole dimensioni, con tendenza al sanguinamento. Nel tempo possono comparire malattie autoimmuni e un aumentato rischio di tumori del sistema linfatico.
Il trattamento curativo di riferimento è il trapianto di cellule staminali da un donatore compatibile. La terapia genica ex vivo usa invece le cellule del paziente stesso. In questo modo evita la ricerca di un donatore e le complicanze immunologiche tipiche del trapianto da un’altra persona, come la reazione del trapianto contro l’ospite.
Cosa è consolidato e cosa resta aperto
È consolidato che questi vettori possono correggere in modo duraturo alcune malattie genetiche del sangue e del sistema immunitario. Lo conferma anche il fatto che, secondo quanto riportato, 7 delle 18 terapie geniche approvate nell’Unione Europea li utilizzano. Le generazioni precedenti di vettori integranti avevano mostrato, in alcuni casi, il rischio di attivare geni vicini al punto di inserimento e favorire leucemie. I vettori lentivirali sono stati progettati per ridurre questo rischio, ma il monitoraggio a lungo termine dei pazienti resta parte integrante del percorso.
Restano inoltre da considerare la tossicità del condizionamento e la possibilità che la correzione non sia completa in tutti gli aspetti della malattia. Ci sono poi i limiti di sistema: complessità produttiva, costi elevati e un numero ristretto di centri in grado di somministrare queste terapie. La sostenibilità e l’accesso sono oggi un nodo almeno quanto l’efficacia.
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