Negli ultimi giorni daraxonrasib è finito al centro delle cronache italiane per la richiesta degli oncologi di renderlo disponibile attraverso un programma di uso compassionevole. Per capire che cosa significhi davvero, però, conviene partire dall’inizio: che farmaco è, per quali pazienti è stato studiato e perché oggi non è ancora normalmente disponibile in Italia.
Cos’è daraxonrasib
Daraxonrasib è un nuovo farmaco antitumorale orale progettato per colpire RAS, una famiglia di proteine coinvolte nella crescita delle cellule tumorali. Le alterazioni di RAS, soprattutto del gene KRAS, sono estremamente frequenti nell’adenocarcinoma pancreatico.
Il farmaco ha attirato particolare attenzione dopo i risultati dello studio di fase 3 RASolute 302, condotto su circa 500 pazienti con tumore pancreatico metastatico già trattato.
Nello studio, la sopravvivenza globale mediana è stata di 13,2 mesi con daraxonrasib contro 6,7 mesi con la chemioterapia scelta dagli sperimentatori. Anche la sopravvivenza libera da progressione è aumentata, da 3,6 a 7,2 mesi.
Sono risultati molto importanti, ma vanno interpretati correttamente: daraxonrasib non è una cura definitiva del tumore al pancreas e i dati riguardano una precisa popolazione di pazienti con malattia metastatica già trattata.
Daraxonrasib è già approvato?
Fotoillustrazione realizzata con l’ausilio di software IA
Negli Stati Uniti sì. Il 26 agosto 2026 la FDA ha approvato daraxonrasib, con il nome commerciale Rasonque, per alcuni adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico precedentemente trattato.
Nell’Unione europea, invece, il farmaco non è ancora autorizzato. L’Agenzia europea dei medicinali, EMA, gli ha riconosciuto lo status di farmaco orfano e ne sta valutando progressivamente i dati attraverso una procedura accelerata.
È proprio questa differenza tra Stati Uniti ed Europa a spiegare perché in Italia si parli oggi di accesso anticipato.
Che cosa significa “uso compassionevole”
Il termine può trarre in inganno. Non significa utilizzare un farmaco senza controlli o semplicemente “tentare il tutto per tutto”.
L’uso compassionevole è un percorso regolamentato che permette, in determinate condizioni, di rendere disponibile un medicinale non ancora normalmente commercializzato a pazienti affetti da malattie gravi o potenzialmente letali.
In Italia sono necessari precisi requisiti: una richiesta motivata del medico, l’assenza di alternative terapeutiche adeguate, il consenso informato del paziente e il parere favorevole del Comitato etico.
Un elemento fondamentale è che, nell’ambito di questi programmi, il farmaco viene fornito gratuitamente dall’azienda produttrice.
Come si può ottenere oggi in Italia
In assenza di un programma di uso compassionevole, daraxonrasib non è attualmente disponibile attraverso il normale Servizio sanitario nazionale.
Secondo quanto riferito dall’AIOM, sarebbe possibile in alcuni casi ricorrere all’importazione nominale dall’estero, ma con costi estremamente elevati: l’associazione ha parlato di circa 39 mila dollari al mese, potenzialmente a carico del paziente.
È proprio questo uno dei motivi alla base della richiesta di un programma nazionale di accesso anticipato.
Che cosa è successo negli ultimi giorni
L’11 settembre l’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) ha chiesto a Revolution Medicines, l’azienda produttrice, di rendere daraxonrasib disponibile in Italia attraverso un programma di uso compassionevole.
Il 16 settembre il sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato ha poi comunicato che AIFA ha avviato un’interlocuzione con l’azienda per verificare la possibilità di attivare questo percorso.
La richiesta, quindi, non mira a saltare le procedure di sicurezza o l’autorizzazione europea. L’obiettivo è piuttosto creare un ponte temporaneo che permetta ad alcuni pazienti selezionati, per i quali le alternative disponibili sono limitate, di accedere al trattamento mentre prosegue l’iter regolatorio europeo.
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