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La notizia in breve
Jessica Scarpa, residente a Olginate, nel Lecchese, affetta da un tumore metastatico al pancreas, potrebbe venire curata a casa. La donna aveva promosso un appello per reperire le risorse necessarie a sperimentare un farmaco per il tumore al pancreas, con l’obiettivo di prolungare la propria aspettativa di vita e il tempo da trascorrere con i figli gemelli di tre anni. La raccolta fondi, avviata su gofoundme lo scorso 9 ottobre, è arrivata a sfiorare i 450mila euro in donazioni.
In merito alla situazione è intervenuto l’assessore al Welfare Guido Bertolaso, che, senza menzionare direttamente il nome della paziente, ha dichiarato: “Riteniamo doveroso impegnarci affinché i pazienti possano accedere alle migliori cure che la medicina, grazie anche alle tecnologie più moderne, oggi messe a disposizione”. L’assessore ha specificato la volontà di compiere ogni sforzo per assistere la donna e offrire risposte a chi affronta la medesima patologia.
Bertolaso ha precisato che “per questo caso abbiamo già acquisito la valutazione dell’oncologo di riferimento”. Riguardo a ulteriori situazioni, l’assessore ha aggiunto che “sarà necessario verificare, sempre attraverso il parere dello specialista, che le condizioni cliniche siano compatibili con le indicazioni previste per l’utilizzo del farmaco, in conformità con quanto oggi autorizzato dalla FDA (Food and Drug Administration), così da valutare la possibilità di presentare un’istanza di autorizzazione straordinaria tramite la struttura che ha in cura il paziente”.
Il tumore del pancreas in fase metastatica
Il tumore del pancreas, nella sua forma più comune (l’adenocarcinoma), è tra i più difficili da trattare in oncologia. Nelle fasi iniziali dà sintomi vaghi o assenti, come dolore addominale o dorsale sfumato, perdita di peso, digestione difficile o ittero, e per questo viene spesso diagnosticato quando la malattia si è già estesa.
Si parla di malattia metastatica quando le cellule tumorali hanno raggiunto organi distanti, più spesso fegato, peritoneo o polmoni. In questa fase la chirurgia non è di norma un’opzione curativa e l’obiettivo del trattamento diventa prolungare la sopravvivenza e preservare la qualità della vita, controllando sintomi come dolore, inappetenza e stanchezza.
Come si affronta oggi
Il cardine della terapia resta la chemioterapia, con combinazioni scelte in base alle condizioni generali del paziente e alla sua capacità di tollerare gli effetti collaterali. Accanto a essa hanno un ruolo centrale le cure di supporto: gestione del dolore, sostegno nutrizionale e trattamento delle complicanze legate all’ostruzione delle vie biliari o digestive.
Negli ultimi anni ha acquisito importanza la profilazione molecolare del tumore, cioè l’analisi delle alterazioni genetiche presenti nelle cellule malate. Una parte dei pazienti presenta caratteristiche specifiche che rendono possibili terapie mirate, e la ricerca è particolarmente attiva sulle mutazioni del gene KRAS, presenti nella grande maggioranza di questi tumori e a lungo considerate difficili da colpire con un farmaco.
Farmaci approvati altrove: come si accede
L’autorizzazione di un farmaco da parte dell’agenzia statunitense FDA non comporta automaticamente la sua disponibilità in Europa, dove la valutazione spetta all’EMA e, per l’Italia, all’AIFA. I tempi e talvolta gli esiti delle diverse agenzie possono non coincidere.
Per colmare questo intervallo esistono percorsi di accesso straordinario, come l’uso compassionevole, pensati per pazienti con malattie gravi e senza alternative terapeutiche soddisfacenti. La richiesta parte di norma dalla struttura che ha in cura il paziente e si basa sul giudizio dello specialista, che deve verificare la corrispondenza con l’indicazione autorizzata: tipo di tumore, stadio, terapie già ricevute ed eventuali caratteristiche molecolari.
Cosa resta incerto
Anche quando un farmaco ha mostrato benefici negli studi, la risposta del singolo paziente non è prevedibile in anticipo. I risultati si esprimono come vantaggi medi su gruppi di persone, e alcune approvazioni avvengono su dati ancora in evoluzione, con profili di efficacia e tossicità che si chiariscono nel tempo.
Questi casi sollevano anche una questione di sistema, discussa da tempo in sanità pubblica: come garantire un accesso equo alle terapie innovative quando la loro disponibilità dipende da percorsi autorizzativi diversi tra Paesi e, a volte, da risorse reperite dai pazienti stessi.
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