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La notizia in breve
In Giappone, una donna affetta da malattia di Parkinson ha ricevuto nei giorni scorsi raguneprocel, una terapia a base di cellule staminali approvata dalle autorità regolatorie locali per migliorare i sintomi motori nei soggetti che non ottengono benefici sufficienti dai farmaci disponibili. Il decorso postoperatorio è stato favorevole e la paziente è già stata dimessa.
Alessandro Tessitore, presidente della Società Italiana Parkinson e Disordini del Movimento Limpe-Dismov, ha commentato che “È un passo importante per la medicina rigenerativa. Va però interpretato con rigore: i dati disponibili sono preliminari e molte domande restano aperte”. Dal punto di vista tecnico, Tessitore ha precisato che l’intervento non trapianta cellule staminali, bensì precursori ottenuti da cellule adulte riprogrammate di un donatore e indirizzati a diventare neuroni produttori di dopamina, impiantati nel putamen per sostituire le cellule perdute.
La società scientifica segnala che sussiste ancora poca certezza su efficacia e sicurezza, poiché i dati derivano da un piccolo studio condotto su sette pazienti, senza gruppo di controllo. Inoltre, l’eventuale efficacia non comporterebbe la guarigione: “Compensare la carenza di dopamina non significa fermare il Parkinson. Il processo degenerativo prosegue e coinvolge anche cellule cerebrali diverse”, ha chiarito Tessitore.
Il presidente della Limpe-Dismov ha ricordato che il trattamento non è attualmente disponibile in Italia e in Europa, invitando a diffidare di offerte a pagamento per terapie con staminali esterne alle sperimentazioni autorizzate. La società scientifica ha precisato che la terapia autorizzata in Giappone è frutto di un percorso clinico rigidamente controllato e che la sua disponibilità non convalida automaticamente altri approcci con staminali.
Fotoillustrazione realizzata con l’ausilio di software IA
Il meccanismo della malattia
La malattia di Parkinson è una patologia neurodegenerativa in cui si perdono progressivamente i neuroni che producono dopamina, situati in una piccola area del tronco encefalico chiamata sostanza nera. Questi neuroni inviano i loro prolungamenti al putamen, una struttura profonda del cervello che regola la fluidità e l’avvio dei movimenti. Quando la dopamina viene a mancare compaiono i sintomi motori tipici: lentezza, rigidità, tremore a riposo e instabilità posturale.
La malattia però non coinvolge solo il sistema dopaminergico. Sono interessati anche altri circuiti nervosi, e questo spiega i sintomi non motori: disturbi del sonno, dell’umore, dell’olfatto, dell’intestino e, nelle fasi avanzate, della cognizione. Su questi sintomi la sostituzione della dopamina ha effetti limitati.
Come si affronta oggi
Le terapie attuali puntano a compensare la carenza di dopamina con farmaci che la ripristinano o ne imitano l’azione. Funzionano bene per anni, ma con il progredire della malattia l’effetto tende a fluttuare e possono comparire movimenti involontari. Per alcuni pazienti selezionati esistono opzioni chirurgiche come la stimolazione cerebrale profonda.
Tra gli interventi non farmacologici, l’attività fisica regolare è quello con il sostegno più solido: contribuisce a mantenere mobilità, equilibrio e autonomia, ed è considerata parte integrante della gestione della malattia.
La logica della terapia cellulare
L’approccio descritto si basa sulle cellule staminali pluripotenti indotte: cellule adulte che vengono riportate in laboratorio a uno stato simile a quello embrionale e poi guidate a diventare precursori di neuroni dopaminergici. Impiantate nel putamen, queste cellule dovrebbero maturare e rilasciare dopamina direttamente dove serve, in modo più continuo rispetto ai farmaci.
L’idea di sostituire i neuroni perduti non è nuova. In passato sono stati condotti trapianti con tessuto nervoso fetale, con risultati molto variabili da paziente a paziente e, in alcuni casi, con la comparsa di movimenti involontari legati all’innesto. La riprogrammazione cellulare mira a ottenere cellule più standardizzate e disponibili in quantità controllate.
Cosa resta incerto
I principali interrogativi riguardano la sicurezza a lungo termine: la possibilità che cellule derivate da staminali crescano in modo incontrollato, la risposta immunitaria verso cellule provenienti da un donatore, con l’eventuale necessità di farmaci immunosoppressori, e i rischi propri della neurochirurgia. Serve inoltre capire per quanto tempo le cellule impiantate sopravvivono e funzionano.
Sul piano dell’efficacia, uno studio su sette pazienti senza gruppo di controllo non permette di separare l’effetto reale da quello atteso. Nel Parkinson l’effetto placebo è noto per essere particolarmente marcato, anche dopo interventi chirurgici. Solo studi più ampi e controllati potranno chiarire chi può trarne beneficio e in quale fase della malattia.
Resta infine un limite intrinseco: anche se le nuove cellule funzionassero, il processo degenerativo continuerebbe a interessare le altre aree del sistema nervoso coinvolte dalla malattia.
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